Erfolgreiche Gentherapie

Veröffentlicht am 27.05.26

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In der Augenklinik der LMU München wurde Pionierarbeit geleistet. Der kleine Wares (13 Monate alt) leidet an Leber’scher Kongenitaler Amaurose (LCA). Darunter fasst man mehrere seltene Erkrankungen der Netzhaut. Dabei ist die Funktion des Sehprozesses gestört, Betroffene sind stark eingeschränkt und nachtblind. LCA kann bis zur Erblindung führen und ist genetisch bedingt, meist ist eine Mutation des RPE65-Gens die Ursache. Dieses kann jedoch mithilfe von Gentherapie repariert werden, indem man der Netzhaut ein gesundes Gen hinzufügt. Dadurch können die defekten Zellen ihre Funktion wieder aufnehmen und den physiologischen Sehzyklus wiederherstellen. Die Operation ist jedoch sehr herausfordernd, so auch bei Wares, der nun an beiden Augen die Gentherapie erhalten hat – mit Erfolg. Die Eingriffe verliefen komplikationslos und hat Aussicht auf ein möglichst uneingeschränktes Leben,

Quelle: LMU Klinikum München